Staminali
e ricerca

SOLO USO ALLOGENICO

Disturbi del midollo osseo

Amegacariocitosi

Anemia Aplstica Severa

Anemia di Fanconi

Emoglobinopatia

Talassemia di tipo Beta

Disturbi Ereditari del Sistema Immune

Patologia Granulomatosa Cronica

Neutropenia Congenita

Deficienza di Adesione Leucocitaria

Immunodeficienze Combinate Severe (SCID) includenti:

Deficienza di Adenosina Deaminasi

Sindrome di Bare

Sindrome di Chediak-Higashi

Sindrome di Kostmann

Sindrome di Omenn

Deficienza della Purina Nucleoside Fosforilasi

Diagenesi Reticolare

Sindrome di Wiskott-Aldrich

Disordine Linfoproliferativo legato al Cromosoma X

Disturbi Ereditari del Metabolismo

Adrenoleucodistrofia

Fucosidosi

Patologia di Gaucher

Sindrome di Hunter (MPS-II)

Sindrome di Hurler (MPS-IH)

Patologia di Krabbe

Sindrome di Lesch-Nyhan

Mannosidosi

Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS-VI)

Leucodistrofia Metacromatica

Mucolipidosi di tipo II (I-cell patologia)

Malattia di Batten

Malattia di Niemann-Pick

Malattia di Sandhoff

Sindrome di Sanfilippo (MPS-III)

Sindrome di Scheie (MPS-IS)

Sindrome di Sly

Malattia di Tay Sachs

Morbo di Wolman

Leucemia e Linfomi

Leucemia Linfoide Acuta (ALL)

Leucemia Mieloide Acuta (AML)

Leucemia Linfoide Cronica (CLL)

Altri Disturbi Ereditari

Ipoplasia della Cartilagine e dei Capelli

Porfilia Eritropoietica Congenita (Patologia di Gunther)

Sindrome di DiGeroge

Osteopetrosi

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USO AUTOLOGO E ALLOGENICO

Disturbi del midollo osseo

Anemia di BlackFan-Daimond

Citopenia Congenita

Anemia Diseritropoietica Congenita

Discheratosi Congenita

Emoglobunuria Parossistica Notturna (PNH)

Aplasia Pura dei Globuli Rossi

Emoglobinopatie

Anemia Falciforme

Istiocitosi

Linfoistiocitosi Eritrofagocitica Familiare

Emofagocitosi

Istiocitosi delle Cellule di Langerhans (Istiocitosi X)

Leucemia e Linfomi

Leucemia Acuta Bifenotipica

Leucemia Indifferenziata Acuta

Leucemia/Linfoma delle Cellule Adulte T

Leucemia Mieloide Cronica (CML)

Linfoma di Hodgkin

Leucemia Giovanile Mieloide Cronica (JCML)

Leucemia Giovanile Mielomonocitica (JMNL)

Leucemia Acuta delle Cellule Precursore

Mieloidi/Natural Killer (NK)

Linfoma Non-Hodgkin

Leucemia Prolinfocitica

Disturbi Mielodisplatici e Mieloproliferativi

Mielofibrosi Acuta

Metaplasia mieloide Agnogenica

Amiloidosi

Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML)

Trombocitemia Essenziale

Policitemia Vera

Anemia Refrattarie (RA) includenti:

Anemia refrattaria con eccesso di blasti (RAEB);

Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (RAEB-T);

Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS).

Disturbi della PlasmaCelluleSafeCord_staminali_e_ricerca_02

Mieloma Multiplo

Leucemia della PlasmaCellule

Macroglobulinemia di Waldenstrom

Altri tipi di Tumori

Tumori al cervello

Sarcoma di Ewing

Neuroblastoma

Tumore Ovarico

Carcinoma delle Cellule Renali

Rabdomiosarcoma

Tumore del polmone a piccole cellule

Tumore testicolare

Carcinoma Timico

Altre

Epsteim Barr Attivo Cronico

Sindrome di Evans

Sclerosi Multipla

Artrite Reumatoide

Lupus Sistemico Eritromatoso

Displasia Timica

Applicazioni Emergenti con le Cellule Staminali

Diabete di Tipo I Insulino dipendente

Patologie Cardiache

Patologie Epatiche

Distrofia Muscolare

Morbo di Parkinson

Lesione al Midollo Spinale

Ictus Trapianto di Cornea

Paralisi cerebrale

Danno cerebrale

Rigenerazione ossea

Rigenerazione cartilaginea

In caso di necessità di utilizzo per una delle patologie elencate sarà essenziale eseguire la:

TIPIZZAZIONE HLA: Human Leucocyte Antigens (Antigeni Umani Leucocitari), detto anche sistema di istocompatibilità è composto da molecole che si trovano sulla superficie cellulare e che si comportano come antigeni: venute a contatto con il sistema immunitario di un individuo diverso, sono riconosciute come estranee e suscitano una risposta immune. Il sistema HLA è alla base del rigetto dei trapianti: se il tessuto trapiantato in un soggetto non è HLA-compatibile (ossia le cellule che lo compongono non hanno gli stessi antigeni HLA del ricevente), il trapianto viene riconosciuto come estraneo e rigettato. Per questo motivo prima di eseguire un trapianto, è necessario accertare che donatore e ricevente siano HLA-compatibili, mediante un procedimento detto tipizzazione tissutale. Oltre che nel campo del trapianto di organi e tessuti, le molecole del sistema HLA rivestono un’importanza fondamentale nei meccanismi di riconoscimento immunologico di tutte le sostanze estranee che vengono in contatto con l’organismo.

POTENZIALI APPLICAZIONI

Medicina Rigenerativa

Nel sangue venoso cordonale sono presenti 6 popolazioni cellulare con diversi livelli di staminalità:

Le cellule staminali neonatali

  • Cellule staminali recentemente identificate:
  • Cellule USSC (Unrestricted Somatic Stem Cells)
  • Cellule staminali embrionali-equivalenti
  • Cellule VSEL (Very Small Embryonic-Like)

Cellule staminali multi potenti:

  • Cellule ematopoietiche (HSC)
  • Cellule staminali mesenchimali (MSC), in grado di dare origine ad ossa, cartilagini, muscoli, adipe
  • Cellule progenitrici endoteliali (EPC), in grado di dare origine ai tessuti di rivestimento dei vasi sanguigni

Oltre alle cellule della linea ematopoietica, le cui applicazioni sono già state descritte, le altre cinque popolazioni di cellule staminali, se differenziate in vitro, danno vita da una serie di tipologie cellulare, ad esempio:

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Questo ambito di applicazione, conosciuto anche come “medicina rigenerativa” riveste il ruolo cardine per le future applicazioni terapeutiche con le cellule staminali.

Terapia cellulare prevede l’uso delle cellule staminali come vettori farmacologici e come vettori per lo sviluppo per la terapia genica (sostituzione di un gene mutato con un gene sano).

Ingegneria tissutale consiste nella rigenerazione di tessuti nel corpo umano mediante la semina di cellule staminali su strutture (scaffolds) di opportuni materiali e caratteristiche, la loro coltivazione in appositi reattori (bireattori) fino alla colonizzazione dello scaffold ed alla produzione di nuovo tressuto (matrice extracellulare).

Le procedure di ingegneria dei tessuti non sono ancora in grado di eliminare la necessità di protesi per ridare la funzionalità a tessuto od organi danneggiati. Esse cominciano tuttavia a trovare alcune applicazioni, come nella fabbricazione di pelle o cornea, o nella rigenerazione ossea, cartilaginea e dei legamenti.

Trials farmacologici traguardo importante e innovativo è l’uso delle cellule staminali per testare farmaci in vitro e non direttamente sul paziente. Tale elemento è di fondamentale importanza nella scelta delle cure chemioterapiche personalizzate nel caso di tumori.

Diagnosi di una patologia richiede un’anamnesi familiare. Le cellule staminali rappresentano dei testimoni essenziali per la valutazione retro-attiva di una patologia infettiva o tumorale incorsa nella vita post-natale.

Espansione ex vivo. Tale tecnica si basa sull’uso di bireattori o di citofluorimetria selettiva e mira ad ottimizzare l’amplificazione di una tipologia di cellule staminali ed esplorarne il potenziale differenziativo allo scopo d’incrementare grandemente la flessibilità e l’applicabilità delle strategie di rigenerazione tissutale.

La possibilità di espandere ex vivo le cellule del sangue rappresenta uno strumento per potenziare l’uso trapianto logico di tali cellule.

Ad oggi i dati clinici di espansione ex vivo sono ancora ridotti e rimangono aperte questioni quali l’effetto nicchia (interazione tra diverse tipologie cellulari), l’aggiunta di fattori di crescita quali le citochine e il terreno di coltura “serum-free”.

Le cellule pluripotenti retro-indotte (iPS) dal 2007, a seguito della pubblicazione rivoluzionaria di Yamanaka su Science, più di 200 Laboratori nel mondo hanno concentrato la ricerca sulle cellule staminali pluripotenti ottenute a partire da cellule differenziate all’interno delle quali veniva introdotto un vettore virale contenente 4 geni (OCT4, SOX2, KLF4 e c-Myc) in grado di dar vita a cellule pluripotenti con capacità re plicativa indefinita, le iPS. Tali esperimenti hanno raggiunto oggi un livello di sofisticazione tale da non richiedere più l’introduzione di un vettore virale bensì di small molecoles in grado di trasformare una cellula e di riportarla ad una condizione di potenzialità primordiale senza alcun coinvolgimento etico relativo all’uso di embrioni. Recenti esperimenti hanno dimostrato che le cellule derivanti da sangue cordonale sono degli ottimi candidati per al produzione di iPS grazie alla loro immaturità, alla loro identità clonale e alla totale assenza di mutazioni accumulate da altre tipologie cellulari in epoca post-natale.

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